Vokselatör - Voxelotor

vokselatör
Voxelotor iskelet.svg
Klinik veriler
Ticari isimler Oxbryta
Diğer isimler GBT440, GBT-440
AHFS / Drugs.com Monografi
MedlinePlus a620011
Lisans verileri

Yönetim yolları		 Ağızla
ATC kodu
Hukuki durum
Hukuki durum
tanımlayıcılar
  • 2-Hidroksi-6-{[2-(1-izopropil-1 H -pirazol-5-il)-3-piridinil]metoksi}benzaldehit
CAS numarası
PubChem Müşteri Kimliği
İlaç Bankası
Kimyasal Örümcek
ÜNİİ
fıçı
CHEMBL
Kimyasal ve fiziksel veriler
formül C 19 H 19 N 3 O 3
Molar kütle 337.379  g·mol -1
3B model ( JSmol )
  • CC(C)N1C(=CC=N1)C2=C(C=CC=N2)COC3=CC=CC(=C3C=O)O
  • InChI=1S/C19H19N3O3/c1-13(2)22-16(8-10-21-22)19-14(5-4-9-20-19)12-25-18-7-3-6- 17(24)15(18)11-23/h3-11,13,24H,12H2,1-2H3
  • Anahtar:FWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N

Oxbryta markası altında satılan Voxelotor , orak hücre hastalığının tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Global Blood Therapeutics tarafından geliştirilen voxelotor, ilk hemoglobin oksijen afinite modülatörüdür. Voxelotor'un, orak hücreli hastalarda hemoglobin düzeylerini artırarak ve hemoliz göstergelerini azaltarak hastalık modifiye edici potansiyele sahip olduğu gösterilmiştir . Orak hücreli hastalarda ve sağlıklı gönüllülerde doz sınırlayıcı toksisite olmaksızın güvenli bir profile sahiptir.

Kasım 2019'da, vokselotor, Amerika Birleşik Devletleri'nde 12 yaş ve üzerindekiler için orak hücre hastalığının (SCD) tedavisi için hızlandırılmış onay aldı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), onu birinci sınıf bir ilaç olarak görmektedir.

Yan etkiler

Voxelotor alan kişilerde yaygın yan etkiler baş ağrısı, ishal, karın ağrısı, mide bulantısı, yorgunluk, döküntü ve ateş (ateş) idi.

Tarih

Voxelotor'a Kasım 2019'da ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından hızlandırılmış onay verildi ve Oxbryta'nın klinik yararını doğrulamak ve tanımlamak için daha fazla klinik deney gerekiyor. FDA, vokselotor hızlı yol ataması ve yetim ilaç ataması için başvuruyu kabul etti .

Voxelotor'un onayı, orak hücre hastalığı olan 274 katılımcıyla yapılan klinik bir araştırmanın sonuçlarına dayanıyordu.

FDA, Oxbryta'nın Global Blood Therapeutics'e onayını verdi.

Referanslar

Dış bağlantılar

  • "Vokselotör" . İlaç Bilgi Portalı . ABD Ulusal Tıp Kütüphanesi.