Kıvılcım Tedavisi - Spark Therapeutics
 | |
| Tip | Yan ait Hoffmann-La Roche |
|---|---|
| sanayi |
Biyoteknoloji İlaç |
| Kurulan | 2013 |
| kurucular |
Katherine A. Yüksek Jeffrey Marrazzo Jean Bennett J Fraser Wright Beverly Davidson Jennifer Wellman |
| Merkez | Philadelphia , Pensilvanya |
| Hasılat |
 64 milyon dolar (2018) |
|
-78 milyon dolar (2018) |
|
| Toplam varlıklar |
814 milyon dolar (2018) |
| Toplam özkaynak |
 496 milyon dolar (2018) |
Çalışan Sayısı |
368 (2019) |
| ebeveyn | Hoffmann-La Roche |
| İnternet sitesi | sparktx |
|
Dipnotlar / referanslar | |
Spark Therapeutics, Inc. , zayıflatıcı genetik hastalıkları tedavi eden gen terapisi tedavilerinin geliştiricisidir . Hoffmann-La Roche'un bir yan kuruluşudur .
Tarih
Şirket 2013 yılında Katherine A. High , Jeffrey Marrazzo ve Steven Altschuler tarafından High'ın Philadelphia Çocuk Hastanesinde üzerinde çalıştığı hemofiliye karşı ticari tedaviler geliştirmek amacıyla kuruldu .
Ocak 2015'te şirket halka arz yoluyla halka açık bir şirket haline geldi .
Aralık 2017'de ABD Gıda ve İlaç Dairesi , canlı retina hücreleri olan hastaların tedavisi için LUXTURNATM'yi ( voretigene neparvovec -rzyl) onayladı ve RPE65 genindeki mutasyonların neden olduğu genetik bir körleme durumu olan bialelik RPE65 mutasyonu ile ilişkili retina distrofisini doğruladı.
Aralık 2019'da şirket, Hoffmann-La Roche tarafından 4.3 milyar dolara satın alındı . Halen bağımsız bir yan kuruluş olarak faaliyetlerine devam etmektedir.
Şubat 2020'de Spark kurucu ortağı Katherine A. High , Swiss pharma Roche tarafından satın alındıktan sonra şirketten ayrıldı.
Ürünler ve boru hattı
Şirketin klinik geliştirme aşamasında olan 3 gen terapisi ürünü adayı vardır: (i) SPK-8011, hemofili A için SPK-FVIII programında bir aday; (ii) SPK-8016, hemofili A inhibitörü pazarı için bir ürün adayı; ve (iii) koroideremi veya CHM'yi hedefleyen SPK-7001. Hemofili B için SPK-FIX programında lider ürün adayı olan SPK-9001, Pfizer ile ortaklaşa geliştirilmektedir .
Voretigene neparvovec
Luxturna ticari adı altında pazarlanan Voretigene neparvovec , nadir görülen bir genetik göz hastalığı olan Leber'in konjenital amaurosis tedavisi için Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanmış bir gen tedavisidir .
fidanacogen elaparvovec
Daha önce çalışma kimlik numarası SPK-9001 ile bilinen Fidanacogen elaparvovec, Pfizer ile ortaklaşa hemofili B tedavisi için araştırılan deneysel bir ilaçtır . Fidanacogene elaparvovec, Faktör IX geninin çalışan bir kopyasını, çalışmayan kopyaları taşıyan hastaların karaciğerlerine aktarmak için tasarlanmış adeno-ilişkili bir viral vektördür . Temmuz 2018'de fidanacogen elaparvovec, geç aşama klinik denemelere girdi.
SPK-8011
SPK-8011, Hemofili A tedavisi için araştırılan deneysel bir ilaçtır . Amerika Birleşik Devletleri'nde faz III klinik denemelerine giriyor . Terapi, Faktör VIII geninin çalışan bir kopyasını eksik olan hastalara aktarır . Faz II klinik deneylerinde, ilacın en yüksek dozunu alan 7 hastadan 2'sinde bağışıklık tepkisi oluştu. Bir hasta hastaneye kaldırıldı. Tedaviye karşı tepkiler bir gerileme olarak görüldü, ancak Spark tepkilerin steroidlerle kontrol edilebileceğini öne sürdü ve Faz III testi ile ilerlemeye söz verdi.
SPK-7001
SPK-7001, körlüğe neden olan genetik bir hastalık olan koroideremi tedavisi için araştırılan deneysel bir ilaçtır .
SPK-3006
SPK-3006, glikojenin doğru şekilde metabolize edilememesine yol açan genetik bir bozukluk olan Pompe hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir ilaçtır .
SPK-1001
SPK-1001, ölümcül bir genetik, sinir sistemi bozukluğu olan Batten hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir ilaçtır .