Başarı olasılığı - Probability of success
Olasılık başarısı (POS) yaygın olarak kullanılan bir istatistik kavramdır ilaç endüstrisi tarafından da dahil olmak üzere sağlık otoriteleri destek için karar verme .
Başarı olasılığı, koşullu güç ve tahmin gücü ile yakından ilişkili bir kavramdır . Koşullu güç, tedavi etkisi parametresinin belirli bir değere eşit olduğu varsayılarak gözlenen veriler verilen istatistiksel anlamlılığı gözlemleme olasılığıdır. Koşullu güç genellikle bu varsayım nedeniyle eleştirilir. Tedavi etkisinin tam değerini biliyorsak deney yapmaya gerek yoktur. Bu sorunu ele almak için, tedavi etkisi parametresini rastgele bir değişken olarak göz önünde bulundurarak Bayes ortamında koşullu gücü düşünebiliriz . Parametrenin sonsal dağılımına göre koşullu gücün beklenen değerini almak tahmin gücünü verir. Öngörü gücü, sık kullanılan bir ortamda da hesaplanabilir . Nasıl hesaplanırsa hesaplansın, tahmin gücü rastgele bir değişkendir, çünkü rastgele gözlemlenen verilere koşullu bir olasılıktır. Hem koşullu güç hem de tahmin gücü , başarı kriteri olarak istatistiksel anlamlılığı kullanır . Ancak, istatistiksel anlamlılık genellikle başarıyı tanımlamak için yeterli değildir. Örneğin, bir sağlık otoritesi , başarılı kaydı desteklemek için genellikle tedavi etkisinin büyüklüğünün yalnızca istatistiksel olarak anlamlı olan bir etkiden daha büyük olmasını ister. Bu konuyu ele almak için koşullu gücü ve tahmin gücünü başarı olasılığı kavramına genişletebiliriz. Başarı olasılığı için başarı kriteri istatistiksel anlamlılıkla sınırlı değildir. Klinik olarak anlamlı bir sonuç gibi başka bir şey olabilir.
POS Türleri
- Koşullu başarı olasılığı (CPOS): Gözlenen veriler ve tedavi etkisinin belirli bir değere eşit olması durumunda gelecekte (gözlenen sonuç açısından) başarı gözlemleme olasılığıdır. CPOS, koşullu gücün bir uzantısıdır. Başarı kriterleri istatistiksel anlamlılıkla sınırlı değildir. Ancak başarı istatistiksel anlamlılık olarak tanımlandığında koşullu güç haline gelir.
- Tahmini başarı olasılığı (PPOS): Gözlenen verilerle gelecekte başarıyı gözlemleme olasılığıdır. PPOS, tahmin gücünün bir uzantısıdır. Başarı kriterleri istatistiksel anlamlılıkla sınırlı değildir. Ancak başarı istatistiksel anlamlılık olarak tanımlandığında tahmin gücü haline gelir. PPOS'un rastgele gözlemlenen verilere koşullu bir olasılık olduğuna dikkat edin. Dolayısıyla rastgele bir değişkendir.
- Arka başarı olasılığı (OPOS): Arka olasılık kullanılarak hesaplanan başarı olasılığı (tedavi etkisi parametresi cinsinden) . OPOS'un rastgele gözlemlenen verilere koşullu bir olasılık olduğunu unutmayın. Dolayısıyla rastgele bir değişkendir.
Klinik araştırma tasarımında uygulama
PPOS kullanarak pilot deneme tasarımı
Geleneksel pilot deneme tasarımı, tipik olarak , belirli bir parametre değerini algılamak için tip I hata oranı ve gücü kontrol edilerek yapılır . Aşama II denemesi gibi bir pilot denemenin amacı genellikle kaydı desteklemek değildir. Bu nedenle, tipik olarak bir faz II denemesinde yapıldığı gibi, tip I hata oranını, özellikle büyük bir tip I hatayı kontrol etmek mantıklı değildir. Bir pilot deneme genellikle, doğrulayıcı bir deneme için bir Devam/Hayır kararını desteklemek için kanıt sağlar. Bu nedenle, PPOS'a dayalı bir deneme tasarlamak daha mantıklıdır. No/Go kararını desteklemek için geleneksel yöntemler PPOS'un küçük olmasını gerektirir. Ancak PPOS şans eseri küçük olabilir. Bu sorunu çözmek için, PPOS hesaplamasının yeterli bilgi ile desteklenmesi ve dolayısıyla PPOS'un tesadüfen küçük olmaması için PPOS güvenilir aralığının sıkı olmasını isteyebiliriz. En uygun tasarımı bulmak, aşağıdaki 2 denklemin çözümünü bulmaya eşdeğerdir.
- PPOS=PPOS1
- PPOS güvenilir aralığının üst sınırı=PPOS2
burada PPOS1 ve PPOS2, bazı kullanıcı tanımlı eşik değerleridir. İlk denklem, PPOS'un küçük olmasını sağlar, böylece yanlış negatiflere karşı koruma sağlamak için çok fazla denemenin bir sonraki aşamaya girmesi engellenmez . İlk denklem aynı zamanda PPOS'un çok küçük olmamasını ve böylece yanlış pozitiflere karşı koruma sağlamak için bir sonraki aşamaya çok fazla denemenin girmemesini sağlar . İkinci denklem , PPOS hesaplamasının yeterli bilgi ile desteklenmesi için PPOS güvenilir aralığının sıkı olmasını sağlar . İkinci denklem ayrıca PPOS güvenilir aralığının çok fazla kaynak gerektirmeyecek şekilde çok sıkı olmamasını sağlar.
PPOS kullanarak boşuna geçici tasarım
Geleneksel yararsızlık ara dönemi, beta harcamalarına dayalı olarak tasarlanmıştır. Ancak beta harcamalarının sezgisel bir yorumu yoktur. Bu nedenle istatistikçi olmayan meslektaşlarla iletişim kurmak zordur. PPOS'un sezgisel bir yorumu olduğundan, PPOS kullanarak boşunalık ara tasarımı tasarlamak daha mantıklıdır. Boşluk beyan etmek için, PPOS'un küçük olmasını ve PPOS hesaplamasının yeterli bilgi ile desteklenmesini zorunlu kılıyoruz. Tang'a göre 2015, optimal tasarımı bulmak, aşağıdaki 2 denklemi çözmeye eşdeğerdir.
- PPOS=PPOS1
- PPOS güvenilir aralığının üst sınırı=PPOS2
CPOS kullanarak savunma etkinliği ara tasarımı
Geleneksel etkinlik ara düzeyi, harcama işlevlerine dayalı olarak tasarlanmıştır. Harcama fonksiyonlarının sezgisel bir yorumu olmadığı için istatistikçi olmayan meslektaşlarla iletişim kurmak zordur. Buna karşılık, başarı olasılığının sezgisel bir yorumu vardır ve bu nedenle istatistikçi olmayan meslektaşlarla iletişimi kolaylaştırabilir. Tang (2016), etkinlik ara karar vermeyi desteklemek için aşağıdaki kriterlerin kullanılmasını önermektedir: mCPOS>c1 lCPOS>c2 burada mCPOS, parametre dağılımına göre CPOS'un medyanıdır ve lCPOS, güvenilir aralığın alt sınırıdır. CPOS. İlk kriter, başarı olasılığının büyük olmasını sağlar. İkinci kriter, CPOS'un güvenilir aralığının sıkı olmasını sağlar; CPOS hesaplaması yeterli bilgi ile desteklenir; dolayısıyla başarı olasılığı şans eseri büyük değildir. Optimal tasarımı bulmak, aşağıdaki denklemlerin çözümünü bulmaya eşdeğerdir:
- mCPOS=c1
- lCPOS=c2